Cine este românul care a primit „Nobelul american” pentru contribuția la dezvoltarea unui tratament revoluționar

Un român se află printre cercetătorii premiați cu prestigiosul Lasker-DeBakey Clinical Medical Research Award pentru contribuția la dezvoltarea tratamentului revoluționar Trikafta. Acesta le oferă pacienților cu fibroză chistică șansa la o viață aproape normală și la decenii în plus de supraviețuire.

Un român se află printre cei trei cercetători care au primit prestigiosul Lasker-DeBakey Clinical Medical Research Award, supranumit „Nobelul american pentru medicină”, pentru contribuția la crearea tratamentului Trikafta, care schimbă radical viața pacienților cu fibroză chistică. Medicamentul, aprobat în SUA în 2019, acționează asupra cauzei genetice a bolii, mutația delta-f508 a genei CFTR, permițând proteinei să funcționeze corect și să transporte ionii necesari sănătății plămânilor și sistemului digestiv.

Paul Negulescu a câștigat „Nobelul American” în medicină

Trikafta le oferă pacienților o viață aproape normală, reducând spitalizările și transplanturile pulmonare. Cei care încep tratamentul devreme pot avea speranțe de viață apropiate de media generală. Aproximativ 100.000 de persoane din întreaga lume sunt afectate de această boală, caracterizată prin mucus dens ce afectează plămânii și organele digestive.

„Este extrem de satisfăcător. Este foarte rar să ai ceva [nr. în cercetarea medicală] care ajunge până la pacienți și devine disponibil pe scară largă, și care are un efect atât de dramatic”, a spus Jesús González, fost director senior de biologie la Vertex Therapeutics.

Procesul de descoperire a Trikafta a fost comparat de Paul Negulescu cu „căutarea aurului”, implicând testarea a mii de compuși pentru a identifica moleculele care corectează defectele genetice.

„Sper ca oamenii să înțeleagă cât de dificil este să ajungi atât de departe și ce impact are munca noastră asupra pacienților”, a declarat românul.

Premiul Lasker-DeBakey, care include și o recompensă de 250.000 de dolari, a fost acordat și colegilor săi, Jesús (Tito) González și Michael Welsh de la Universitatea Iowa. Distincția recunoaște „progres major care îmbunătățește viața a milioane de oameni” și este considerată una dintre cele mai importante din domeniul medicinei, cu un sfert dintre laureați ulterior câștigând și Premiul Nobel, conform cancan.ro.